(21) | N° Dépôt : 62371 | (22) | Date de Dépôt : 05.03.2022 | (30) | Données de Priorité : 05.03.2021 RU 2021105703 | (86) | Données relatives à l'entrée en phase nationale selon le PCT : PCT/RU2022/05007305.03.2022 | (71) | Demandeur(s) : JOINT STOCK COMPANY "BIOCAD", 198515, Saint Petersburg, vn. ter. g. poselok Strelna, p. Strelna, ul. Svyazi, d. 38, str. 1,
pomeshch. 89 (RU) | (72) | Inventeur(s) : MOROZOV, Dmitry Valentinovich ; STRELKOVA, Anna Nikolaevna ; GERSHOVICH, Pavel Mikhailovich ; SHUGAEVA, Tatiana Evgenievna ; PROKOFYEV, Alexander Vladimirovich ; SPIRINA, Natalia Aleksandrovna | (74) | Mandataire : CABINET EVA | (54) | Titre : ACIDE NUCLÉIQUE À CODONS OPTIMISÉS CODANT POUR LA PROTÉINE DU FACTEUR FIX | (57) | Abrégé : La présente invention concerne les domaines de la génétique, de la thérapie génique et de la biologie moléculaire. Plus particulièrement, la présente invention concerne un acide nucléique isolé à codons optimisés codant pour la protéine FIX (facteur IX de coagulation), une cassette d'expression et un vecteur basé sur cette dernière, ainsi qu'un virus recombiné basé sur l'AAV5 (virus adéno-associé de sérotype 5) pour augmenter l'expression du gène FIX dans des cellules cibles, et son utilisation. |
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