| (21) | N° Dépôt : 62178 | | (22) | Date de Dépôt : 28.01.2022 | | (30) | Données de Priorité : 29.01.2021 RU 2021102051 | | (86) | Données relatives à l'entrée en phase nationale selon le PCT : PCT/RU2022/00002528.01.2022 | | (71) | Demandeur(s) : JOINT STOCK COMPANY "BIOCAD", 198515, Saint Petersburg, vn. ter. g. poselok Strelna, p. Strelna, ul. Svyazi, d. 38, str. 1,
pomeshch. 89 (RU) | | (72) | Inventeur(s) : MOROZOV, Dmitry Valentinovich ; MADERA, Dmitriy Aleksandrovich ; GERSHOVICH, Pavel Mikhailovich ; VESELOVA, Anna Sergeevna ; SIUTKIN, Aleksei Sergeevich | | (74) | Mandataire : CABINET EVA | | (54) | Titre : EFFET SYNERGIQUE DE SMN1 ET MIR-23A DANS LE TRAITEMENT DE L'AMYOTROPHIE SPINALE | | (57) | Abrégé : La présente invention se rapporte aux domaines de la biotechnologie, de la virologie, de la génétique et de la biologie moléculaire. Plus particulièrement, la présente invention concerne un acide nucléique isolé servant à produire un produit viral de thérapie génique, ledit acide nucléique isolé comprenant un acide nucléique qui code la protéine SMN1 ayant la séquence d'acides aminés de SEQ ID NO : 1, et un acide nucléique qui code le microARN miR-23a, une cassette d'expression et un vecteur basé sur cette dernière, ainsi qu'un virus recombinant à base d'AAV9 pour exprimer le gène SMN1 dans des cellules cibles, une composition pharmaceutique qui comprend ledit virus recombinant, et diverses utilisations du virus recombinant susmentionné et de la composition susmentionnée. |
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