| (21) | N° Dépôt : 58655 | | (22) | Date de Dépôt : 02.06.2021 | | (30) | Données de Priorité : 02.06.2020 RU 2020118148 | | (86) | Données relatives à l'entrée en phase nationale selon le PCT : PCT/RU2021/00023802.06.2021 | | (71) | Demandeur(s) : LIMITED LIABILITY COMPANY "ANABION", Svyazi, Str., bld. 34, lit, A, part of room 1H : room N117 Saint Petersburg, Strelna,198515 (RU) | | (72) | Inventeur(s) : MADERA, Dmitriy Aleksandrovich ; GERSHOVICH, Pavel Mikhailovich ; VESELOVA, Anna Sergeevna ; SHUGAEVA, Tatiana Evgenievna ; LOMUNOVA, Maria Andreevna ; SHKLIAEVA, Margarita Aleksandrovna ; MOROZOV, Dmitry Valentinovich | | (74) | Mandataire : CABINET EVA | | (54) | Titre : ACIDE NUCLÉIQUE OPTIMISÉ PAR CODONS QUI CODE LA PROTÉINE SMN1 | | (57) | Abrégé : La présente invention se rapporte au domaine de la génétique, de la thérapie génique et de la biologie moléculaire. L'invention concerne plus précisément un acide nucléique optimisé par codons séparé qui code la protéine SMN1 (protéine de survivance des neurones moteurs), une cassette d'expression et un vecteur à base de celle-ci, ainsi qu'un virus recombinant à base de AAV9 (virus adéno-associé de sérotype 9) afin d'augmenter l'expression du gène SMN1 dans des cellules cibles, ainsi que l'utilisation de celui-ci. |
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