(72) | Inventeur(s) : ERICSSON, Anna ; GUSTAFSON, Gary ; WANG, Zhongguo ; LANCIA, David R., Jr. ; GREEN, Neal ; MITCHELL, Lorna ; RICHARD, David ; MARSHALL, Gary ; FORSYTH, Sanjeev ; KELLY, Patrick, F. ; MONDAL, Madhu ; RIBADENEIRA, Maria ; SCHROEDER, Patricia |
(57) | Abrégé : Selon l'invention, des composés qui activent la pyruvate kinase R peuvent être utilisés pour le traitement de la drépanocytose (SCD). L'invention concerne également des méthodes et des compositions pour le traitement de la SCD, faisant intervenir un composé thérapeutique désigné composé 1. |