(21) | N° Dépôt : 52112 |
(22) | Date de Dépôt : 16.03.2018 |
(30) | Données de Priorité : 17.03.2017 US 201762473148P |
(86) | Données relatives à l'entrée en phase nationale selon le PCT : PCT/US2018/02288116.03.2018 |
(71) | Demandeur(s) : Research Institute at Nationwide Children's Hospital, 700 Children's Drive
Columbus, Ohio 43205 (US) |
(72) | Inventeur(s) : RODINO-KLAPAC, Louise ; MENDELL, Jerry, R. |
(74) | Mandataire : ATLAS INTELLECTUAL PROPERTY |
(54) | Titre : ADMINISTRATION PAR VECTEUR À VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉ DE MICRO-DYSTROPHINE SPÉCIFIQUE DU MUSCLE POUR TRAITER LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE |
(57) | Abrégé : L'invention concerne des vecteurs de thérapie génique, tels que des vecteurs à virus adéno-associé (AAV), exprimant un gène de micro-dystrophine humaine miniaturisé et leur procédé d'utilisation pour exprimer la micro-dystrophine dans les muscles squelettiques dont le diaphragme et le muscle cardiaque et protéger les fibres musculaires contre une lésion, augmenter la force musculaire et réduire et/ou prévenir la fibrose chez les sujets souffrant de dystrophie musculaire. |