ROYAUME DU MAROC

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OFFICE MAROCAIN DE LA PROPRIETE INDUSTRIELLE ET COMMERCIALE

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المملكة المغربية

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المكتب المغربي

للملكية الصناعية و التجارية

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(12)FASCICULE DE BREVET
(11)

N° de publication :

MA 52112 B1

(43)

Date de publication :

31.08.2023

(51)

Cl. internationale :

C12N 15/86

(21)

N° Dépôt :

52112

(22)

Date de Dépôt :

16.03.2018

(30)

Données de Priorité :

17.03.2017 US 201762473148P

(86)

Données relatives à l'entrée en phase nationale selon le PCT :

PCT/US2018/02288116.03.2018

(71)

Demandeur(s) :

Research Institute at Nationwide Children's Hospital, 700 Children's Drive Columbus, Ohio 43205 (US)

(72)

Inventeur(s) :

RODINO-KLAPAC, Louise ; MENDELL, Jerry, R.

(74)

Mandataire :

ATLAS INTELLECTUAL PROPERTY

(54)

Titre : ADMINISTRATION PAR VECTEUR À VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉ DE MICRO-DYSTROPHINE SPÉCIFIQUE DU MUSCLE POUR TRAITER LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE

(57)

Abrégé : L'invention concerne des vecteurs de thérapie génique, tels que des vecteurs à virus adéno-associé (AAV), exprimant un gène de micro-dystrophine humaine miniaturisé et leur procédé d'utilisation pour exprimer la micro-dystrophine dans les muscles squelettiques dont le diaphragme et le muscle cardiaque et protéger les fibres musculaires contre une lésion, augmenter la force musculaire et réduire et/ou prévenir la fibrose chez les sujets souffrant de dystrophie musculaire.