(21) | N° Dépôt : 51582 |
(22) | Date de Dépôt : 14.12.2017 |
(30) | Données de Priorité : 19.12.2016 US 201662436223P |
(86) | Données relatives à l'entrée en phase nationale selon le PCT : PCT/US2017/06650914.12.2017 |
(71) | Demandeur(s) : Sarepta Therapeutics, Inc., 215 First Street, Suite 415 Cambridge, MA 02142 (US) |
(72) | Inventeur(s) : PASSINI, Marco, A. ; HANSON, Gunnar, J. |
(74) | Mandataire : ATLAS INTELLECTUAL PROPERTY |
(54) | Titre : CONJUGUÉS OLIGOMÈRES DE SAUTS D'EXONS POUR LA DYSTROPHIE MUSCULAIRE |
(57) | Abrégé : Des conjugués oligomère antisens capables de se lier à un site cible sélectionné du gène de la dystrophine humaine pour induire le saut de l'exon 53 sont décrites. |