| (21) | N° Dépôt : 51353 | | (22) | Date de Dépôt : 04.04.2019 | | (30) | Données de Priorité : 05.04.2018 EP 18305399.0 | | (86) | Données relatives à l'entrée en phase nationale selon le PCT : PCT/EP2019/05856004.04.2019 | | (71) | Demandeur(s) : - SORBONNE UNIVERSITE, 21 Rue de l'Ecole de Médecine, Paris, 75006 (FR)
- GENETHON, 1 Bis, Rue De I'internationale, Evry, 91000 (FR)
- INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTÉ ET DE LA RECHERCHE MÉDICALE), 101, Rue De Tolbiac, Paris, 75013 (FR)
- UNIVERSITE D'EVRY VAL D'ESSONNE, 23 Blvd François Mitterrand, Evry, 91000 (FR)
- ASSOCIATION INSTITUT DE MYOLOGIE, 47 Boulevard de l'Hôpital, Paris, 75013 (FR)
| | (72) | Inventeur(s) : RONZITTI, Giuseppe ; RICHARD, Isabelle ; GICQUEL, Evelyne ; MINGOZZI, Frederico ; VIDAL Patrice | | (74) | Mandataire : MOROCCO INTELLECTUAL PROPERTY SERVICES | | (54) | Titre : SÉROTYPE DU VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉ RECOMBINANT HYBRIDE ENTRE AAV9 ET AAVRH74 POSSÉDANT UN TROPISME HÉPATIQUE RÉDUIT | | (57) | Abrégé : L'invention concerne une protéine de la capside du virus adéno-associé (AAV) recombinant, qui est un hybride entre le sérotype 9 d'AAV (AAV9) et des protéines de la capside de sérotype 74 d'AAV (AAVrh74), ladite protéine de la capside d'AAV hybride recombinante présentant un tropisme hépatique réduit par rapport aux protéines de la capside d'AAV9 et d'AAVrh74 parents. L'invention concerne également les particules de vecteur de sérotype d'AAV hybrides dérivées qui conditionnent un gène d'intérêt et leur utilisation en thérapie génique, en particulier pour le traitement de maladies génétiques neuromusculaires. |
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