(21) | N° Dépôt : 47687 |
(22) | Date de Dépôt : 27.02.2018 |
(30) | Données de Priorité : 28.02.2017 US 201762464748 P |
(86) | Données relatives à l'entrée en phase nationale selon le PCT : PCT/US2018/01999227.02.2018 |
(71) | Demandeur(s) : The Trustees of The University of Pennsylvania, 3600 Civic Center Boulevard, 9th Floor Philadelphia, PA 19104 (US) |
(72) | Inventeur(s) : WILSON, James, M. ; WANG, Qiang ; GILES, April ; TURNER, Kevin |
(74) | Mandataire : SABA & CO.,TMP |
(54) | Titre : VECTEURS DE VIRUS ADÉNO-ASSOCIÉ DE CLADE F, ET LEURS UTILISATIONS |
(57) | Abrégé : L'invention concerne un vecteur de virus adéno-associé recombinant (rAAV) comprenant une capside AAVhu68 produite dans un système de production comprenant une séquence nucléotidique SEQ ID NO: 1, ou une séquence au moins identique à 75 % à celle-ci qui code pour la SEQ ID NO: 2. La capside AAVhu68 comprend des sous-populations de résidus asparagine hautement désamidés dans des paires asparagine-glycine dans la séquence d'acides aminés SEQ ID NO: 2. L'invention concerne également des compositions comprenant le rAAV et des utilisations de celles-ci. De plus, l'invention concerne un rAAV ayant une capside AAV modifiée comprenant au moins une sous-population de protéines vpl ou vp2 ayant une Val à la position de l'acide aminé 157 par rapport à la numérotation de l'AAVhu68 vpl. |