| (21) | N° Dépôt : 47657 |
| (22) | Date de Dépôt : 06.06.2018 |
| (30) | Données de Priorité : 07.06.2017 US 62/516,656 |
| (86) | Données relatives à l'entrée en phase nationale selon le PCT : PCT/US2018/03630606.06.2018 |
| (71) | Demandeur(s) : REGENERON PHARMACEUTICALS, INC., 777 Old Saw Mill River Road Tarrytown, New York 10591 (US) |
| (72) | Inventeur(s) : KYRATSOUS, Christos ; BAIK, Andrew ; CYGNAR, Katherine ; SCHOENHERR, Christopher ; WANG, Cheng |
| (74) | Mandataire : ABU-GHAZALEH INTELLECTUAL PROPERTY (TMP AGENTS) |
| (54) | Titre : COMPOSITIONS ET MÉTHODES POUR L'INTERNALISATION D'ENZYMES |
| (57) | Abrégé : L'invention concerne des compositions et des méthodes de traitement de maladies caractérisées par une déficience enzymatique. Des protéines thérapeutiques multidomaines contenant un domaine de liaison à l'effecteur d'internalisation et une activité enzymatique lysosomale de remplacement sont décrits. Les complexes thérapeutiques multidomaines sont capables de pénétrer dans des cellules, de se séparer du lysosome, et de fournir l'activité enzymatique de remplacement au lysosome. |
