(21) | N° Dépôt : 41387 |
(22) | Date de Dépôt : 07.04.2016 |
(30) | Données de Priorité : 08.04.2015 US 62/144,862 |
(86) | Données relatives à l'entrée en phase nationale selon le PCT : PCT/US2016/02648607.04.2016 |
(71) | Demandeur(s) : GENZYME CORPORATION, 500 Kendall Street Cambridge, MA 02142 (US) |
(72) | Inventeur(s) : KYOSTIO-MOORE, Sirkka ; SOUZA, David ; VINCENT, Karen |
(74) | Mandataire : AKSIMAN EL MOSTAFA |
(54) | Titre : PRODUCTION DE VECTEURS ADÉNO-ASSOCIÉS SURDIMENSIONNÉS |
(57) | Abrégé : La présente invention concerne des méthodes de production d'une particule de virus adéno-associé (AAV) comprenant un génome AAV recombinant surdimensionné (par exemple, supérieur à 4,7 kb). Dans certains aspects, l'invention concerne des particules AAV et des vecteurs AAV comprenant des génomes AAVr surdimensionnés. L'invention concerne également des lignées cellulaires productrices pour produire des particules AAV comprenant des génomes surdimensionnés. |