| (21) | N° Dépôt : 41049 | | (22) | Date de Dépôt : 08.10.2015 | | (30) | Données de Priorité : 09.10.2014 US 201462062751 P | | (86) | Données relatives à l'entrée en phase nationale selon le PCT : PCT/US2015/05488108.10.2015 | | (71) | Demandeur(s) : Alnylam Pharmaceuticals, Inc., 300 Third Street, 3rd Floor Cambridge, MA 02142 (US) | | (72) | Inventeur(s) : BETTENCOURT, Brian ; FITZGERALD, Kevin ; QUERBES, William ; LIEBOW, Abigail ; ERBE, David V. | | (74) | Mandataire : ATLAS INTELLECTUAL PROPERTY | | (54) | Titre : COMPOSITIONS ET MÉTHODES D'INHIBITION DE L'EXPRESSION GÉNIQUE D'HAO1 (HYDROXYACIDE OXYDASE 1 (GLYCOLATE OXYDASE)) | | (57) | Abrégé : La présente invention concerne des agents d'ARNi, par exemple, des agents d'ARNi double brin, ciblant le gène HAO1, et des méthodes d'utilisation desdits agents d'ARNi pour inhiber l'expression d'HAO1, ainsi que des méthodes de traitement de patients atteints d'hyperoxalurie primaire de type 1 par exemple. La présente invention concerne également des agents d'ARNi double brin qui inhibent l'expression d'HAO1 dans une cellule, telle qu'une cellule de patient, par exemple un mammifère, tel qu'un humain présentant un trouble associé à HAO1, et des utilisations de tels agents d'ARNi double brin. Dans certains aspects de l'invention, sensiblement tous les nucléotides d'un ARNi selon l'invention sont modifiés. |
|
