| (21) | N° Dépôt : 40819 | | (22) | Date de Dépôt : 09.02.2016 | | (30) | Données de Priorité : 10.02.2015 US 62/114,578 | | (86) | Données relatives à l'entrée en phase nationale selon le PCT : PCT/US2016/01720709.02.2016 | | (71) | Demandeur(s) : GENZYME CORPORATION, 500 Kendall Street Cambridge, MA 02142 (US) | | (72) | Inventeur(s) : O'RIORDAN, Catherine ; STANEK, Lisa, M. ; PALERMO, Adam ; RICHARDS, Brenda ; SARDI, Sergio, Pablo ; SONG, Antonius | | (74) | Mandataire : AKSIMAN EL MOSTAFA | | (54) | Titre : VARIANT D'ARNI | | (57) | Abrégé : La présente invention concerne des molécules d'ARNi comprenant un premier brin contenant une séquence de guidage et un second brin comprenant une séquence qui n'est pas une séquence de guidage, la séquence qui n'est pas une séquence de guidage contenant un renflement à l'opposé de la région d'ensemencement des séquences de guidage ; p. ex., à l'opposé de la séquence de clivage. Selon certains aspects, l'invention concerne un ARNi destiné à traiter la maladie de Huntington. L'invention concerne en outre de |
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