| (21) | N° Dépôt : 40818 |
| (22) | Date de Dépôt : 09.02.2016 |
| (30) | Données de Priorité : 10.02.2015 US 62/114,544 |
| (86) | Données relatives à l'entrée en phase nationale selon le PCT : PCT/US2016/01721009.02.2016 |
| (71) | Demandeur(s) : GENZYME CORPORATION, 500 Kendall Street Cambridge, MA 02142 (US) |
| (72) | Inventeur(s) : SHIHABUDDIN, Lamya ; STANEK, Lisa, M. |
| (74) | Mandataire : AKSIMAN EL MOSTAFA |
| (54) | Titre : ADMINISTRATION AMÉLIORÉE DE PARTICULES VIRALES AU STRIATUM ET AU CORTEX |
| (57) | Abrégé : La présente invention concerne de nouveaux procédés d'administration de particules virales adéno-associées recombinées (rAAV) au système nerveux central d'un mammifère (p. ex., l'homme). Selon certains aspects, les procédés impliquent l'administration des particules rAAV contenant un acide nucléique hétérologue au striatum et l'induction de l'expression de l'acide nucléique hétérologue dans au moins le cortex cérébral et le striatum du mammifère. |
