(21) | N° Dépôt : 40150 |
(22) | Date de Dépôt : 30.09.2015 |
(30) | Données de Priorité : 30.09.2014 US 62/057,842 |
(86) | Données relatives à l'entrée en phase nationale selon le PCT : PCT/US2015/05325230.09.2015 |
(71) | Demandeur(s) : AMICUS THERAPEUTICS, INC., 1 Cedar Brook Drive
Cranbury, NJ 08512 (US) |
(72) | Inventeur(s) : GOTSCHALL, Russell ; DO, Hung |
(74) | Mandataire : PEREIRA, Daniel, J. |
(54) | Titre : ALPHA-GLUCOSIDASE ACIDE TRÈS PUISSANTE AYANT DES HYDRATES DE CARBONE AMÉLIORÉS |
(57) | Abrégé : L'invention concerne une composition d'alpha glucosidase humaine recombinée (rhGAA) dérivée de cellules CHO qui contient une composition de glycanes plus optimisée, constituée d'une quantité plus élevée de rhGAA contenant des N-glycanes portant du mannose-6-phosphate (M6P) ou du bis-M6P que les rhGAAs classiques, avec une faible quantité de glycanes à haute teneur en mannose non phosphorylés, et une faible quantité de galactose terminal sur les oligosaccharides complexes. Des compositions contenant la rhGAA, et des procédés d'utilisation sont décrits. |