| (21) | N° Dépôt : 39439 | | (22) | Date de Dépôt : 02.05.2015 | | (30) | Données de Priorité : 02.05.2014 US 61/988,131 | | (86) | Données relatives à l'entrée en phase nationale selon le PCT : PCT/US2015/02896602.05.2015 | | (71) | Demandeur(s) : GENZYME CORPORATION, 500 Kendall Street
Cambridge, MA 02142 (US) | | (72) | Inventeur(s) : SCARIA, Abraham ; SULLIVAN, Jennifer ; STANEK, Lisa, M. | | (74) | Mandataire : M. EL MOSTAFA AKSIMAN | | (54) | Titre : VECTEURS AAV POUR THÉRAPIE GÉNIQUE DE LA RÉTINE ET DU SNC | | (57) | Abrégé : La présente invention concerne des rAAV améliorés (par exemple, rAAV2 rAAVrh8R, etc) pour une thérapie génique améliorée de troubles oculaires ou de troubles du SNC, lesquels rAAV comprennent une ou plusieurs substitutions d'acides aminés qui interagissent avec un protéoglycane à sulfate d'héparane. L'invention concerne la transduction améliorée de cellules rétiniennes et des procédés de traitement de maladies oculaires avec des compositions améliorées de particules de rAAV. En outre l'invention concerne des virus adéno-associés recombinés (rAAV) (par exemple, rAAV2 rAAVrh8R, etc) pour une thérapie génique améliorée de troubles du SNC. L'invention concerne des procédés d'administration de rAAV au SNC, des procédés de traitement de troubles du SNC avec les compositions améliorées de particules de rAAV, et des kits pour administrer le rAAV au SNC et/ou traiter un trouble du SNC. |
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