| (21) | N° Dépôt : 39390 |
| (22) | Date de Dépôt : 20.03.2015 |
| (30) | Données de Priorité : 21.03.2014 US 61/969,027 |
| (86) | Données relatives à l'entrée en phase nationale selon le PCT : PCT/US2015/02189620.03.2015 |
| (71) | Demandeur(s) : GENZYME CORPORATION, 500 Kendall Street
Cambridge, MA 02142 (US) |
| (72) | Inventeur(s) : O'RIORDAN, Catherine ; ADAMOWICZ, Matthew |
| (74) | Mandataire : AKSIMAN EL MOSTAFA |
| (54) | Titre : THÉRAPIE GÉNIQUE POUR LE TRAITEMENT DE LA RÉTINITE PIGMENTAIRE |
| (57) | Abrégé : La présente invention concerne des procédés pour le traitement de la rétinite pigmentaire au moyen de particules d'AAV codant miR -708. Dans un aspect de l'invention, des particules virales sont administrées dans l'œil d'un sujet humain, par exemple, par injection sous-rétinienne. Des particules virales comprenant des capsides d'AAV5 ou des mutants de ceux-ci sont envisagées. |
