(21) | N° Dépôt : 39082 |
(22) | Date de Dépôt : 05.12.2014 |
(30) | Données de Priorité : 06.12.2013 EP 13306676.1 |
(86) | Données relatives à l'entrée en phase nationale selon le PCT : PCT/EP2014/07674005.12.2014 |
(71) | Demandeur(s) : - INSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTÉ ET DE LA RECHERCHE MÉDICALE), 101 rue de Tolbiac
F-75013 Paris (FR)
- CENTRE HOSPITALIER UNIVERSITAIRE DE MONTPELLIER, 19, Avenue Doyen Gaston Giraud
F-34005 Montpellier (FR)
- UNIVERSITE DE MONTPELLIER, 163, rue Auguste Broussonnet
F-34090 Montpellier (FR)
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(72) | Inventeur(s) : HAMEL, Christian ; KALATZIS, Vasiliki ; PEQUIGNOT, Marie ; CERESO, Nicolas |
(74) | Mandataire : IP-TOP NOTCH |
(54) | Titre : MÉTHODES ET COMPOSITIONS PHARMACEUTIQUES POUR EXPRIMER UN POLYNUCLÉOTIDE D'INTÉRÊT DANS L'ÉPITHÉLIUM PIGMENTAIRE RÉTINIEN D'UN SUJET |
(57) | Abrégé : L'invention concerne des méthodes et des compositions pharmaceutiques pour exprimer un polynucléotide d'intérêt dans l'épithélium pigmentaire rétinien d'un sujet. L'invention concerne, en particulier, une méthode pour exprimer sélectivement un polynucléotide d'intérêt dans l'épithélium pigmentaire rétinien dans l'œil d'un sujet qui en a besoin, comprenant l'étape consistant à transduire l'épithélium pigmentaire rétinien avec une quantité de vecteur rAAV2/5 contenant le polynucléotide d'intérêt. |