| (21) | N° Dépôt : 38541 |
| (22) | Date de Dépôt : 02.04.2014 |
| (30) | Données de Priorité : 03.04.2013 EP 13162197.1 |
| (86) | Données relatives à l'entrée en phase nationale selon le PCT : PCT/EP2014/05658921.10.2015 |
| (71) | Demandeur(s) : ALIOPHTHA AG, Elisabethenstrasse 43 CH-4051 Basel (CH) |
| (72) | Inventeur(s) : FLAMMER, Josef ; NEUTZNER, Albert ; HUXLEY, Alice |
| (74) | Mandataire : ABU-GHAZALEH INTELLECTUAL PROPERTY TMP AGENTS |
| (54) | Titre : FACTEURS DE TRANSCRIPTION ARTIFICIELS GÉNÉTIQUEMENT MODIFIÉS POUR PALLIER LE PIÉGEAGE ENDOSOMIQUE |
| (57) | Abrégé : L'invention concerne un facteur de transcription artificiel comprenant une protéine à doigt de zinc polydactyle ciblant spécifiquement un promoteur de gène, génétiquement modifié pour pallier le piégeage endosomique après transduction dans des cellules. Un tel facteur de transcription artificiel comprend une protéine à doigt de zinc polydactyle, condensée à un domaine de protéine d'inhibition ou d'activation, une séquence de localisation nucléaire, un domaine de transduction de protéine, et un site de reconnaissance de protéase spécifique à l'endosome. Ces facteurs de transcription artificiels transductibles sont particulièrement utiles pour le traitement de maladies provoquées ou modulées par des protéines réceptrices liées à la membrane, des protéines réceptrices nucléaires ou des produits de gènes haplo-insuffisants. |
