(21) | N° Dépôt : 38144 |
(22) | Date de Dépôt : 04.11.2013 |
(30) | Données de Priorité : 05.11.2012 US 61/722,434 |
(86) | Données relatives à l'entrée en phase nationale selon le PCT : PCT/US2013/06824204.11.2013 |
(71) | Demandeur(s) : GENZYME CORPORATION, 500 Kendall Street Cambridge, Massachusetts 02142 (US) |
(72) | Inventeur(s) : SARDI, Sergio Pablo ; SHIHABUDDIN, Lamya ; CHENG, Seng |
(74) | Mandataire : CABINET AKSIMAN |
(54) | Titre : COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS POUR LE TRAITEMENT DE PROTÉINOPATHIES |
(57) | Abrégé : La présente invention concerne des procédés pour améliorer la fonction neuronale chez un mammifère atteint d'une protéinopathie comprenant l'administration d'une quantité thérapeutiquement efficace d'un agent qui augmente l'activité glucocérébrosidase chez le mammifère. La présente invention concerne en outre des procédés pour réduire les lipides toxiques, de manière à réduire la ?-synucléine, et/ou inhiber l'accumulation d'agrégats de protéines chez un mammifère atteint d'une protéinopathie comprenant l'administration d'une quantité thérapeutiquement efficace d'un agent qui augmente l'activité glucocérébrosidase. |