| (57) | Abrégé : La présente invention concerne des composés oligomériques (oligomères) qui ciblent des acides nucléiques codant pour le SMN2 humain dans une cellule, conduisant à la modulation de l'épissage d'ARNm de SMN2 qui favorise l'ARNm de SMN2 de longueur totale plutôt qu'un transcrit tronqué faiblement fonctionnel, SMN2 delta7. La réduction de l'expression d'ARNm de SMNA7 et/ou l'augmentation de l'expression d'ARNm de SMN2 de longueur totale sont bénéfiques pour le traitement de maladies ou de troubles associés à la surexpression ou des niveaux élevés indésirables de formes aberrantes de SMN2, en particulier SMN2 delta7, telles que la maladie d'Aran-Duchenne (amyotrophie spinale, SMA). |
